【全球首个血友病基因疗法申请上市：获欧洲药监局加速审批资格】
世界上首个用于治疗A型血友病基因疗法进入上市申请阶段，即将开启该病的基因治疗时代。11月21日，美国制药企业拜玛林（BioMarin Pharmaceutical）（Nasdaq：BMRN）对外宣布，其已向欧洲药品管理局（EMA）提交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的销售授权申请（MAA），该基因疗法将被用于治疗病症较为严重的A型血友病成年患者。据拜玛林估计，欧洲药品监督管理局将于明年1月对此项疗法展开审批，并已为整个流程开启“加速审批”通道，最长评估时间或由210天降低至150天。（澎湃新闻）